Новый универсальный инструмент генного редактирования открывает возможности для лечения множества генетических заболеваний, вызванных так называемыми нонсенс-мутациями. Технология PERT способна восстанавливать полноценные белки, которые обычно оказываются укороченными из-за патогенных мутаций в ДНК.

Звучит сложно, но на самом деле это неплохой инструмент, который позволит лечить многие наследственные заболевания или и вовсе предотвращать их.

Генное редактирование пока звучит как что-то очень страшное, но в перспективе может дать многое всему человечеству.

Майкл Берриман — человек с ярко выраженным проявлением симптомов редкого генетического заболевания

В статье речь идет о лечении не одного человека (хотя еще не родившегося), а сразу о трех. Все три плода — носители генетического заболевания, которое затрагивает процесс развития у людей кожи, волос, ногтей, дыхательных путей и зубов. Проявление болезни приводит к тяжелым последствиям, лечить которые не представляется возможным. Характерным примером человека с этим заболеванием является актер Майкл Берриман.

Источник: Naked Science

Благодаря генной инженерии медики смогли вернуть зрение 29-летнему пациенту, страдавшему от наследственного заболевания. Полученный опыт открывает путь для лечения тысяч больных по всей Земле.

Источник: Naked Science

Ученые описали первый случай излечения пациента от серповидноклеточной анемии посредством генной терапии.